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Welche Erkrankungen können für die Gentherapie in Frage kommen?
Die Erkrankungen, die für die Gentherapie in Frage kommen, können dabei in drei unterschiedliche Arten unterteilt werden: 1. Monogenetische Erkrankungen Als monogenetische oder monogene Erkrankung werden Krankheiten bezeichnet, bei denen der Gendefekt auf nur einem einzelnen Gen beruht.
Was ist die mangelnde Effektivität bei einer Gentherapie?
Die Risiken heutzutage liegen meistens in der mangelnden Effektivität. Das heißt, dass die Gene, die neu eingeschleust werden, nicht genau die Funktion übernehmen, die das defekte Gen im Körper hatte. Noch vor einigen Jahren bestand bei einer Gentherapie an Stammzellen die Gefahr, dass sich aus einer Blutstammzelle eine Leukämiezelle entwickelt.
Wie funktioniert die Gentherapie bei Krebs?
Krebs Auch die Behandlung von Krebs mittels Gentherapie gilt als sehr vielversprechend. Bei einer Pilotstudie konnten die Forscher mit Hilfe der CRISPR/Cas-Methode die Gene von bestimmten Immunzellen verändert. Auf diese Weise konnten die genmanipulierten T-Zellen der Betroffenen bis zu 9 Monate lang die Krebszellen abtöten.
Welche Gentherapien sind in der Europäischen Union zugelassen?
Neun Gentherapien sind aktuell in der Europäischen Union zugelassen, eine wurde bereits wieder vom Hersteller zurückgezogen. Glybera konnte zwar die Krankheitssymptome lindern, von einer Heilung war sie allerdings weit entfernt. Letztlich fand Glybera nur eine einzige Patientin – viel zu wenig für einen wirtschaftlichen Erfolg.
Wie erfolgt die Zulassung von Gentherapien?
Beim Menschen wurden und werden Gentherapien teilweise erfolgreich z.B. in Rahmen von klinischen Studien durchgeführt. Am 1. November 2012 erfolgte die Zulassung des ersten Gentherapeutikums Glybera (Alipogen Tiparvovec) durch die Europäische Kommission, für die USA ist die Zulassung beantragt.
Was kann mithilfe der Gentherapie behandelt werden?
Mithilfe der Gentherapie können bestimmte genetische Defekte behandelt werden. Dabei liegt ein genetischer Defekt vor, wenn bei einem Lebewesen ein Gen fehlt, defekt ist oder die beabsichtigte Funktion nicht erfüllt.
Wie viele Gentherapien gibt es in Europa?
04.09.2019 – Die europäische Arzneimittelagentur EMA und ihr amerikanischer Pendant FDA haben seit 2016 insgesamt sechs Gentherapien zugelassen. Weitere Vertreter sind in der Entwicklung.
Wie darf eine Gentherapie in Deutschland durchgeführt werden?
Eine Gentherapie darf in Deutschland und einigen anderen Ländern nur in den somatischen (nicht die Keimbahn betreffenden) Zellen durchgeführt werden, damit die neue genetische Information nicht an die Kinder der behandelten Person weitervererbt werden kann.
Was ist die gesetzliche Beschränkung einer somatischen Gentherapie?
Diese gesetzliche Beschränkung basiert auf ethischen und auf die Sicherheit betreffenden Gesichtspunkten (siehe auch Keimbahntherapie ). Das größtmögliche Risiko einer somatischen Gentherapie ist eine ungerichtete Integration der Spender-DNA an unpassender Stelle innerhalb des Genoms der Wirtszelle.