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Sind Adenoviren Retroviren?
Virale Vektoren lassen sich in zwei Gruppen einteilen: Adenoviren und AAV haben nur ein geringes Krebsrisiko, aber sie verschwinden nach einiger Zeit wieder aus dem Körper. Gammaretroviren und Lentiviren hingegen können fast unbegrenzt überdauern – allerdings auf Kosten eines erhöhten Krebsrisikos.
Warum werden in der Gentherapie Viren benutzt?
Die virale Gentherapie kann z.B. eingesetzt werden, wenn eine Krankheit auf Grund fehlender oder schadhafter genetischer Information entsteht. Eine Gentherapie muss für die Anwendung im Menschen drei wichtige Hauptkriterien erfüllen: Funktionalität, Spezifität und Sicherheit.
Da die Verwendung eines Plasmids eine ineffiziente Methode zur Integration eines viralen Vektors ist, werden sie im Allgemeinen unter Verwendung eines Virus hergestellt. Die Zellen werden anschließend gezüchtet, ein Klon wird ausgewählt und dann wird eine Master-Zellbank dieses Klons erstellt.
Warum sind Plasmide als Vektoren geeignet?
– Tragen Gene, die ihrer Wirtszelle spezifische Eigenschaften verleihen, um sie von Zellen ohne Plasmid unterscheiden zu können=>feststellen, ob der Gentransfer geglückt ist (,,Selektionsvorteil“: i.d.R. Antibiotikaresistenz). In diesen Genen befinden sich Schnittstellen für Restriktionsenzyme.
Wie lässt sich eine Gentherapie durchführen?
Mit Hilfe von Vektoren, so genannten Transportvehikeln oder Genfähren, die zur Übertragung von DNA in eine Empfängerzelle dienen, lässt sich eine Gentherapie auch direkt im Körper durchführen. Dabei wird das gesunde Gen in den erkrankten Körperbereich des Patienten eingesetzt, um dort seine Wirkung entfalten zu können.
Ist eine Wiederholung der Gentherapie notwendig?
Eine Wiederholung der Gentherapie ist somit notwendig. Krankheiten können noch nicht vollständig allein durch die Gentherapie geheilt werden. Es können nur externe Gene eingebaut und exprimiert werden. Defekte, bereits vorhandene Gene können nicht deaktiviert werden.
Denn die Qualität der viralen Vektoren ist ein entscheidender Faktor für den Erfolg der Gentherapie. Nützliche Krankheitsserreger: Lentiviren und Gammaretroviren schleusen Gene in das menschliche Erbgut ein. Adenoviren und Adeno-assoziierte Viren erzeugen meist ein Episom, das getrennt vom Genom existiert.
Was versteht man unter einem Vektor?
In der Gentechnik und der Biotechnologie versteht man unter einem Vektor ein Transportvehikel („Genfähre“) zur Übertragung einer Fremd- Nukleinsäure (oft DNA) in eine lebende Empfängerzelle. Als Vektoren werden verschiedene solcher Vehikel bezeichnet: Plasmide, die beispielsweise das Klonieren eines bestimmten DNA-Abschnittes ermöglichen,