Wo wird Gentherapie angewendet?
Diese Form der Gentherapie wird derzeit vor allem für die Behandlung von Erkrankungen des hämatopoetischen Systems sowie zur Behandlung von Tumorerkrankungen und Virusinfektionen angewendet. Bei der in vivo Gentherapie wird der Vektor lokal oder systemisch in den Körper des Patienten eingebracht.
Welches Medikament bei Hämophilie?
Emicizumab kann aktuell bei Patienten mit einer schweren Hämophilie A verschrieben werden. Dieses Arzneimittel wird eingesetzt, um Blutungen zu vermeiden oder die Anzahl der Blutungsereignisse bei Patienten mit dieser Erkrankung zu verringern.
Welche Ziele hat die Gentherapie beim Menschen?
Bei einer Gentherapie werden dem Körper einige Zellen entnommen. Diese Zellen erhalten das neue (therapeutische) Gen und werden danach wieder in den Körper eingebracht. Das Ziel einer Gentherapie besteht darin, in die genetische Information einer Körperzelle Erbsubstanz künstlich einzuschleusen.
Wie wurde die Hämophilie A-Patienten behandelt?
Seit dem Jahr 2015 wurden an gleich mehreren britischen Kliniken Hämophilie A-Patienten mit einer neuartigen Gentherapie behandelt.
Was ist die Besonderheit von Hämophilie A?
Eine Besonderheit von Hämophilie A, der besonders schweren Form dieser Krankheit, ist die Verteilung unter den Geschlechtern. Hämophilie A kommt quasi ausschließlich bei Männern vor, wohin hingegen mildere Formen der Hämophilie auch vermehrt bei Frauen auftreten.
Wie viele Menschen leiden unter Hämophilie?
In der Bundesrepublik Deutschland leben laut aktuellen Zahlen des Deutschen Hämophilieregisters rund 10.000 Menschen mit dieser Blutgerinnungsstörung, wobei etwa die Hälfte der Betroffenen unter der schweren Hämophilie-Form leiden. Rund 400.000 Menschen sind es laut Angaben der Weltgesundheitsorganisation (WHO) weltweit.
Wie viele Menschen sind angeborene Hämophilie heilbar?
Rund 400.000 Menschen sind es laut Angaben der Weltgesundheitsorganisation (WHO) weltweit. Die angeborene Hämophilie ist bisher nicht heilbar. Dennoch kann man sie mit sogenannten Faktorpräparaten gut therapieren.