Was ist zelluläre Gentherapie?
Eine Gentherapie korrigiert bzw. behandelt lediglich die genetischen Veränderungen in den Körperzellen, jedoch nicht in den Keimbahnzellen, weswegen die Erkrankung weiterhin vererbt werden kann.
Was macht Zolgensma?
Die Gentherapie Zolgensma bremst den Muskelschwund bei der spinalen Muskelatrophie (SMA). In ersten Studien verbesserte sie die motorische Entwicklung und verlängerte das Leben der Betroffenen.
Was ist eine Gentherapie?
Bei einer Gentherapie ist es entscheidend, dass der Vektor die erkrankten Zellen erkennt, sich daran bindet und das Therapie-Gen darin einschleust. Viren enthalten eine innere Hülle – das Kapsid – welches bestimmte Zelltypen anhand ihrer Membranstruktur erkennt und dem Virus ermöglicht, sich daran zu binden.
Wie darf eine mögliche Gentherapie durchgeführt werden?
Eine mögliche Gentherapie darf nur in somatischen (nicht die Keimbahn betreffenden) Zellen durchgeführt werden, damit die neue genetische Information nicht an die Kinder des behandelten Individuums weitergegeben werden kann. Dieses ist eine gesetzliche Beschränkung, basierend auf ethischen als auch die Sicherheit betreffenden Gesichtspunkten.
Wie erfolgt die Zulassung von Gentherapien?
Beim Menschen wurden und werden Gentherapien teilweise erfolgreich z.B. in Rahmen von klinischen Studien durchgeführt. Am 1. November 2012 erfolgte die Zulassung des ersten Gentherapeutikums Glybera (Alipogen Tiparvovec) durch die Europäische Kommission, für die USA ist die Zulassung beantragt.
Was ist die gesetzliche Beschränkung einer somatischen Gentherapie?
Diese gesetzliche Beschränkung basiert auf ethischen und auf die Sicherheit betreffenden Gesichtspunkten (siehe auch Keimbahntherapie ). Das größtmögliche Risiko einer somatischen Gentherapie ist eine ungerichtete Integration der Spender-DNA an unpassender Stelle innerhalb des Genoms der Wirtszelle.