Welche Gentherapien sind zugelassen?
Derzeit gibt es kein Medikament, das für die Behandlung dieser Krankheit zugelassen ist. Die einzige therapeutische Maßnahme, die Ärzten bisher zur Verfügung steht, ist die Transplantation von Stammzellen eines Spenders.
Welche Gentherapien sind in Deutschland zugelassen?
Aktuell stehen bei monogenetischen Erkrankungen Gentherapien zur Behandlung von Patienten mit schwerem kombiniertem Immundefekt (ADA-SCID), erblicher Netzhautdystrophie (RPE65-Mutationen), transfusionsabhängiger β-Thalassämie und spinaler Muskelatrophie zur Verfügung.
Was ist das größte Risiko bei einer Gentherapie?
Das größte Risiko besteht bei einer Gentherapie in der bislang ungerichteten Integration der therapeutischen Gensequenz in die Zielzelle. Bei einer fehlerhaften Integration in das Genom der Zielzelle können intakte Gensequenzen in ihrer Funktion beeinträchtigt und gegebenenfalls andere schwere Erkrankungen ausgelöst werden.
Welche Risiken birgt die Gentherapie?
Ebenfalls birgt die Gentherapie auch Risiken: • Der Einbau des Fremdgens ist unkontrolliert: Vorhandene, intakte, notwendige Gene können zerstört werden. • Inaktive Onkogene können aktiviert werden, was Tumorbildungen zur Folge hat. • Retroviren können als Vektoren nur schwer kontrolliert werden.
Wie wird die Gentherapie eingesetzt?
Im Rahmen der Gentherapie werden Gene zur Behandlung erbgutbedingter Erkrankungen in ein menschliches Genom eingefügt. Angewendet wird die Gentherapie in aller Regel bei ausgeprägten Erkrankungen wie SCID oder septischer Granulomatose, die durch konventionelle Therapieansätze nicht kontrolliert werden können.
Ist eine Wiederholung der Gentherapie notwendig?
Eine Wiederholung der Gentherapie ist somit notwendig. Krankheiten können noch nicht vollständig allein durch die Gentherapie geheilt werden. Es können nur externe Gene eingebaut und exprimiert werden. Defekte, bereits vorhandene Gene können nicht deaktiviert werden.