Wie funktioniert somatische Gentherapie?

Wie funktioniert somatische Gentherapie?

Somatische Gentherapie Gentherapie bezeichnet die gezielte Veränderung von Genen durch rekombinante Nukleinsäuren in Zellen von Kranken. So kann eine Nukleinsäuresequenz reguliert, repariert, ersetzt, hinzugefügt oder entfernt werden mit dem Ziel der Diagnose, Vorbeugung, Heilung oder therapeutischen Besserung.

Wie wird die Gentherapie eingesetzt?

Im Rahmen der Gentherapie werden Gene zur Behandlung erbgutbedingter Erkrankungen in ein menschliches Genom eingefügt. Angewendet wird die Gentherapie in aller Regel bei ausgeprägten Erkrankungen wie SCID oder septischer Granulomatose, die durch konventionelle Therapieansätze nicht kontrolliert werden können.

Was ist das größte Risiko bei einer Gentherapie?

Das größte Risiko besteht bei einer Gentherapie in der bislang ungerichteten Integration der therapeutischen Gensequenz in die Zielzelle. Bei einer fehlerhaften Integration in das Genom der Zielzelle können intakte Gensequenzen in ihrer Funktion beeinträchtigt und gegebenenfalls andere schwere Erkrankungen ausgelöst werden.

Wie kommt die Gentherapie bei schwerwiegenden Erkrankungen zum Einsatz?

Die Gentherapie kommt vor allem bei schweren Immunsystemerkrankungen wie SCID (defekte T-Lymphozyten) oder septischer Granulomatose (defekte neutrophile Granulozyten) zum Einsatz. Ferner stellt sie eine mögliche Therapiealternative bei Tumoren, schwerwiegenden Infektionserkrankungen wie HIV, Hepatitis B und C,…

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Was ist der Nutzen von Gentechnik in Medizin und Biotechnologie?

Der Nutzen von Gentechnik in Medizin und Biotechnologie liegt auf der Hand: hier sind große Fortschritte zu erwarten, die die Lebenssituation von Menschen in einer Weise verbessern können, wie es ohne Gentechnik nicht möglich wäre. Von den verwendeten GVO geht kaum eine Gefahr aus, solange sie nicht in die Umwelt gelangen.

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