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Was ist eine Gentherapie?
Ziel und Zweck einer Gentherapie ist die Behandlung von menschlichen Erbkrankheiten und Gendefekten. Durch das Einführen von speziellen Genen sollen genetische Defekte ausgeglichen werden. Diese Therapiemethode ist jedoch noch relativ neu und muss nach wie vor erforscht werden.
Wie werden genetische Defekte behandelt?
Hierbei werden „gesunde“ Gene in das Erbgut der Patienten übertragen, um den Funktionsausfall defekter Gene zu kompensieren und somit die Krankheit zu heilen. Mithilfe der Gentherapie können bestimmte genetische Defekte behandelt werden.
Was kann mithilfe der Gentherapie behandelt werden?
Mithilfe der Gentherapie können bestimmte genetische Defekte behandelt werden. Dabei liegt ein genetischer Defekt vor, wenn bei einem Lebewesen ein Gen fehlt, defekt ist oder die beabsichtigte Funktion nicht erfüllt.
Was ist die Gentherapie an der Leber?
Gentherapie an der Leber: Außerhalb des Körpers wird der genetisch bedingte Defekt behoben und die „gesundeten“ Zellen werden zurückinjiziert. Dieser Text befindet sich in redaktioneller Bearbeitung.
Wie wird eine genetisch bedingte Krankheit vererbt?
Wie genau eine genetisch bedingte Krankheit vererbt wird, lässt sich bei Interesse meist einfach recherchieren. Prinzipiell lässt sich das genetische Material des Kindes bereits im Mutterleib auf alle Erbkrankheiten untersuchen, deren ursächliche Genorte bekannt sind.
Welche Messungen geben Hinweise auf eine genetische Erkrankung?
Darüber hinaus gibt es Messungen, die Hinweise auf eine genetische Erkrankung geben können, etwa die Nackentransparenzmessung als Zeichen für Trisomie 21. Solche Methoden sind nicht gefährlich für das ungeborene Kind, können jedoch keine absolute Sicherheit über das vorliegen einer genetischen Erkrankung bieten.
Obwohl virale Infekte normalerweise nicht wahnsinnig gefährlich sind, können sie für Leute gefährlich werden, die bereits ein geschwächtes Immunsystem haben. Wenn du Krebs, Diabetes, HIV/AIDS oder eine andere Immunerkrankung hast, dann solltest du sofort deinen Arzt aufsuchen, wenn du dir einen viralen Infekt eingefangen hast.
Wie darf eine Gentherapie in Deutschland durchgeführt werden?
Eine Gentherapie darf in Deutschland und einigen anderen Ländern nur in den somatischen (nicht die Keimbahn betreffenden) Zellen durchgeführt werden, damit die neue genetische Information nicht an die Kinder der behandelten Person weitervererbt werden kann.
Wann wurde eine Gentherapie angewendet?
Erstmals klinisch angewendet wurde eine Gentherapie im Jahre 1990 in den Vereinigten Staaten von Amerika, um einen genetisch bedingten Enzymmangel zu behandeln. Seitdem hat es zahlreiche Versuche einer Gentherapie am Menschen gegeben. Doch trotz einiger Erfolge konnte bislang keiner der Patienten dadurch völlig geheilt werden.
Wann wurde die erste gentherapeutische Behandlung durchgeführt?
September 1990 wurde von Ärzten des US-amerikanischen Bundesgesundheitsinstituts an einem vierjährigen Mädchen die weltweit erste gentherapeutische Behandlung durchgeführt, um einen schweren kombinierten Immundefekt (SCID) zu heilen.
Bei einer Gentherapie ist es entscheidend, dass der Vektor die erkrankten Zellen erkennt, sich daran bindet und das Therapie-Gen darin einschleust. Viren enthalten eine innere Hülle – das Kapsid – welches bestimmte Zelltypen anhand ihrer Membranstruktur erkennt und dem Virus ermöglicht, sich daran zu binden.
Wie funktioniert die Gentherapie bei Krebs?
Krebs Auch die Behandlung von Krebs mittels Gentherapie gilt als sehr vielversprechend. Bei einer Pilotstudie konnten die Forscher mit Hilfe der CRISPR/Cas-Methode die Gene von bestimmten Immunzellen verändert. Auf diese Weise konnten die genmanipulierten T-Zellen der Betroffenen bis zu 9 Monate lang die Krebszellen abtöten.
Welche Risiken birgt die Gentherapie?
Ebenfalls birgt die Gentherapie auch Risiken: • Der Einbau des Fremdgens ist unkontrolliert: Vorhandene, intakte, notwendige Gene können zerstört werden. • Inaktive Onkogene können aktiviert werden, was Tumorbildungen zur Folge hat. • Retroviren können als Vektoren nur schwer kontrolliert werden.
Was ist das größte Risiko bei einer Gentherapie?
Das größte Risiko besteht bei einer Gentherapie in der bislang ungerichteten Integration der therapeutischen Gensequenz in die Zielzelle. Bei einer fehlerhaften Integration in das Genom der Zielzelle können intakte Gensequenzen in ihrer Funktion beeinträchtigt und gegebenenfalls andere schwere Erkrankungen ausgelöst werden.
Um solche Erbkrankheiten oder Gendefekte zu behandeln, werden bei einer Gentherapie Gene oder Genabschnitte mit der korrekten Erbinformation in Körperzellen oder Gewebe der Betroffenen eingefügt. Die Gene wirken dann wie ein Medikament: Die korrekte DNA wird in RNA und schließlich in Proteine umgewandelt.
Ist eine Wiederholung der Gentherapie notwendig?
Eine Wiederholung der Gentherapie ist somit notwendig. Krankheiten können noch nicht vollständig allein durch die Gentherapie geheilt werden. Es können nur externe Gene eingebaut und exprimiert werden. Defekte, bereits vorhandene Gene können nicht deaktiviert werden.
Welche Zellen sind geeignet für eine Gentherapie?
Für eine erfolgreiche Gentherapie sollten die Zellen wegen Entnahme, Transfektion und erneutem Einsetzen möglichst stabil sein. Ebenfalls sollten sie sehr langlebig sein, um eine längerfristige Therapie zu garantieren. • Ausdifferenzierte, postmitotische Zellen (z.B.: Leberzellen, T-Lymphozyten, …)